Világgazdaság Online

');">A kutatás a betegség, szakszerűbben szólva az indikáció kiválasztásával indul. A kutatók olyan területet keresnek, ahol a rendelkezésre álló gyógyszerek nem kellően hatékonyak, vagy gyógyszerbiztonsági aggályok merültek fel. Évekkel ezelőtt a Richter épp azért választotta a központi idegrendszer betegségeit, mert ez egy kevéssé feltárt és gyógyszeres terápiával kevéssé lefedett terület. Ha megvan a betegség – folytatta Szombathelyi Zsolt –, megkeresik azokat a molekuláris támadáspontokat, receptorokat, amelyek az adott betegséggel összefüggésbe hozhatók, és amelyek befolyásolásától kedvező hatást remélnek. Beállítják a vizsgáló módszereket, és megkezdődik a kémiai munka. Egy-két év alatt több ezer molekula készül, amelyek – jó esetben – egyre inkább kielégítik az előre felállított és az orvosok által elvárt követelményeket. Ha megtalálták a kívánt profilú vegyületet, akkor megtörténik a hatóanyag kilós léptékű, magas minőségű előállítása, és elkezdődik a gyógyszerbiztonsági tesztelés körülbelül egyéves időszaka. Sajnos ezen a szűrőn a molekulák nagyjából fele elvész. A másik felével azonban, szigorú hatósági engedélyezés után, megkezdődhetnek az első humánvizsgálatok. Az úgynevezett fázis I vizsgálatok megkezdéséhez azonban szükség van a megfelelő gyógyszerforma kidolgozására is, ez többnyire a biztonsági vizsgálatokkal párhuzamosan zajlik.
Az első humántesztelés általában egészséges férfi önkénteseken történik. Óvatosan haladva feltérképezik a mellékhatásokat és a maximális dózist. Ha továbbra is minden rendben van, a molekula jól felszívódik, megfelelő vérszintet ad, biztonságos, akkor lépnek az úgynevezett fázis II vizsgálatokba, ahol a vegyületet először tesztelik betegeken. Ez a gyógyszerkutatás legkritikusabb lépése, ilyenkor dől el, hogy a kutatási koncepció, amelyre a program épült, illetve a kiválasztott anyag megfelelő-e. A klinikai fázisú vegyületek durván fele itt esik ki, leggyakrabban hatástalanság miatt, miközben a ráfordítás, időben és pénzben már igen jelentős. Ha az eredmény pozitív, akkor nagy lépést tettek a kutatók a siker felé, de általában így is további fázis II vizsgálatok kellenek, amelyre behatárolják a terápiás dózist, és megkezdhetik a nagy betegszámú fázis III vizsgálatokat. A legtöbb betegségre a hatóságok fejlesztési vezérfonalakat adnak ki, így ma már elég jól tudható, milyen vizsgálati csomag kell egy új antipszichotikum vagy szorongás ellenes szer kifejlesztéséhez. Sajnos azonban – mondta Szombathelyi Zsolt – gyakori, hogy az európai követelmények eltérnek az amerikaitól, a klinikai fejlesztési terv elkészítésekor ezeket is figyelembe kell venni. Általában elmondható, hogy egy új hatóanyag törzskönyvezéséhez két sikeres fázis III vizsgálat kell, a gyógyszerbiztonsági adatbázisban pedig legalább 2-3000 betegnek kell szerepelnie.
Ha ezeken a szűrőkön is átjutott a vegyület, össze kell állítani a törzskönyvi dokumentációt, amely egy körülbelül egy éven át tartó, nagyon szigorú hatósági ellenőrzésen esik át. A forgalmazás csak a hatóság pozitív döntése után kezdődhet el.