A genomszerkesztésen alapuló gyógykezelés úgy hangzik, mintha valamilyen tudományos-fantasztikus történetből származna, ezzel szemben ez ma már valóság. A CRISPR Therapeutics svájci-amerikai vállalat korábban a forradalmi genomszerkesztési technikájával (CRISPR/Cas9) robbant be a hírekbe, amellyel nagy precizitással és tetszőleges helyen lehet a DNS-ben tárolt genetikai információt szerkeszteni.
A CRISPR gyógyszerfejlesztése több területen is vizsgálja, hol lehet a genomszerkesztési technológiát alkalmazni. Ennek egyik első sikere, hogy az elmúlt hónapokban engedélyt kapott sarlósejtes vérszegénység, valamint béta-thalassemia (két vörösvérsejtekkel kapcsolatos rendellenesség) kezelésére a Casgevy néven marketingelt génterápiája az Egyesült Államokban, az Európai Unióban és az Egyesült Királyságban.
A gyógyszer fejlesztése és értékesítése a Vertex Therapeuticsszal együttműködve történik, a kezelésből származó profitokat pedig megosztják egymás között. A gyógyszer piaci potenciáljáról még nincsen pontos információ, azonban az ismert, hogy az Egyesült Államokban 2,2 millió dollárba fog kerülni a terápia, mivel a kezelés engedélyezett kezelőközpontokban történik, és közel 100 ezer beteg életét könnyítheti meg.
A Vertex a legutóbbi negyedéves jelentését követően arról beszélt, hogy a közös fejlesztésű terápia piaci bevezetése az idei év második felében várható, és azokban az országokban, ahol engedéllyel rendelkezik a gyógyszer, már részben készen állnak a kezelőközpontok is. A CRISPR várhatóan jövő hétfőn (május 13-án) fogja közzétenni a negyedéves eredményét, amelyben remélhetőleg a Casgevyvel kapcsolatos várakozásairól is beszélni fog.
Véleményünk szerint ha több részlet derül ki a CRISPR első, piacon elérhető készítményéről, köztük a potenciális elérhető piac méretéről vagy a gyógyszer egészségbiztosítási állapotáról, az pozitív reakciót válthat ki a befektetőkből. Mindemellett a CRISPR fejlesztési csövében lévő más készítmények fejlesztéséről érkező pozitív hírek is emelhetik a részvények árfolyamát.
A CRISPR Therapeutics árfolyama februárban csaknem 50 százalékot emelkedett a Nasdaqon, majd jelentős csökkenést láthattunk. Az 50 dolláros támasz közelében már attraktív lehet a árazása, tekintve a hosszabb távú felértékelődési potenciált.
