Új szerek a reumás sokízületi gyulladásra

A reumás sokízületi gyulladás a népesség fél-egy százalékát érintő fájdalmas betegség. Súlyos esetekben rokkantsághoz vezet, ezért komoly gazdasági és társadalmi következményekkel jár. A tüneti kezelések mellett ma már költséghatékony biológiai terápiák is rendelkezésre állnak, ez utóbbiakról szakorvosi centrumok dönthetnek.

A rheumatoid arthritis (RA, reumás sokízületi gyulladás) a népesség mintegy fél-egy százalékát érintő szisztémás autoimmun betegség (a szervezet egészét érintő, az immunrendszer kóros működése által elindított kórkép). Hasonlóan számos más krónikus betegséghez, a betegség súlyossága egyénenként különböző. A súlyosabb, gyorsan progrediáló forma korán ízületi deformitáshoz, rokkantsághoz vezet, társadalmi és gazdasági terhei igen nagyok.

Az elsődleges kezelési költségek között említendő a gyógyszeres, illetve fizioterápiás kezelés (az ízületi mozgásfunkciók lehetőség szerinti megőrzésére) ára, valamint a kórházi ápolás költsége. Ezek között említendő az ízületi deformitásokat megelőző, illetve a már kialakult eltéréseket korrigáló, a mozgást megkönnyítő eszközök beszerzése. Ezek között vanak a különféle sínek, bandázsok, az alsó végtagi ízületek érintettsége esetén a közlekedést segítő támbot, mankó, esetleg tolókocsi, kerekes szék, a tisztálkodást segítő, fürdőkádba való kapaszkodók, fürdőkádülőkék, magasított WC-ülőkék. A kezek kisízületeinek betegsége miatt bizonyos mozgások csak különféle eszközök segítségével végezhetők el (pl. konzervüvegtető nyitása, kulcs elfordítása).

A műtéti költségek között elsődlegesen a synovectomiát kell említeni. Ennek során a gyulladt ízületből az ízületi belhártyát műtéti úton távolítják el, melynek hatására a gyulladás aktivitása csökken az érintett ízületben. Szükség van az elszakadt, elcsúszott inak helyreállítására, protézisműtétekre. Ez utóbbiak a tönkrement, destruálódott ízületi felszínek műtéti eltávolítását és új, szintetikus anyaggal történő pótlását jelentik. Ez az ízületet használhatóvá teszi és megszünteti a fájdalmat, de értelemszerűen nem állítja helyre az eredeti állapotot.

A kór során egyéb, szintén kezelendő, így költséget okozó betegségek is gyakoribbak. A krónikus betegség miatt bekövetkező mozgáshiány következtében a szív-ér rendszeri panaszok előfordulása gyakoribb, mértékük súlyosabb. Az elhúzódó gyógyszerszedés miatt a gyomor-bél rendszeri betegségek szintén gyakrabban alakulnak ki. A krónikus gyulladás vérszegénységet is okozhat, illetve fokozódik a fogékonyság a fertőzésekkel szemben, amely további kezeléseket igényel.

A kór járulékos költségei között említendő a munkából kiesett napok száma, a táppénz, illetve a rokkantnyugdíj. A betegségre jellemző a kéz kisízületeinek gyulladása is, amely a kéz bizonyos finom mozgásfunkcióinak elvesztését okozhatja, emiatt a betegek bizonyos munkakörök elvégzésére alkalmatlanná válhatnak. (Ismert a híres szívsebész, az első szívtranszplantációt végző Barnard professzor súlyos sokízületi gyulladása, mely miatt hivatását a tervezettnél korábban kellett feladnia.) Nincs megoldva e betegek rehabilitációt követő munkája sem. Költségben nem mérhető, de súlyos társadalmi teher a várható élettartam csökkenése.

A betegség kezelésére alapvetően háromféle gyógyszercsoportot ismerünk. Az úgynevezett nem szteroid gyulladáscsökkentőket (a reklámokban látható "azonnali segítség"; az enyhébb, kis hatóanyag-tartalmú kiszerelési formák a gyógyszertárakban vény nélkül kaphatók), a szteroidhormonokat, illetve a betegség aktivitását hosszú távon befolyásoló, magyarul bázisterápiának, angol nyelvterületen betegségmódosító szereknek nevezett gyógyszereket.

A bázisterápiák elsődleges célja nem a fájdalomcsillapítás - arra szolgál a másik két hatástani csoport -, hanem a tartós gyulladáscsökkentés és az ízületi destrukció megelőzése. Ehhez időben elkezdett terápiára van szükség. A bázisterápiák csoportjába tartozó vegyületek egy része a daganatos betegségek kezeléseiből ismert, de azokénál kisebb adagban alkalmazott citosztatikum (sejtoszlást gátló szer). Egy újabb, a bázisterápiák körébe tartozó csoport az úgynevezett biológiai terápiáké. Ez utóbbiak a korábban használt kémiai anyagokkal ellentétben biológiailag aktív anyagok. Egy részük természetes körülmények között is jelen van a szervezetben, csak éppen a betegség következtében borul fel a termelődésük, ebben az esetben ezek pótlása a biológiai terápia. Más biológiai terápiák célzottan bizonyos gyulladásos sejtek aktivitását csökkentik, melynek következtében a gyulladásos átvivőanyagok termelődése, és így maga a gyulladás is csökken. Egy ismét másféle útja a biológiai terápiáknak a gyulladásos átvivőanyagokat semlegesítő szer bevitele.

A biológiai terápiák közös jellemzője, hogy biológiailag aktív anyagot kell a szervezetbe juttatni az emésztőrendszer megkerülésével, infúzió, illetve injekció formájában. A célzott kezelés igen frappáns hatást tesz lehetővé: a szerek alkalmazásával a korábban terápiarezisztensnek tartott esetekben is hetek alatt gyors javulás észlelhető, a betegek tünetmentessé tehetők, természetesen a korábbi destrukciók maradványtünetei nem múlnak el.

A kezelésnek a jelentős költségek szabnak határt. Emiatt csak a nagyon aktív gyulladás jeleit mutató, hagyományos kezelésre nem reagáló betegeknek javasolt ez a terápia. Az igen impresszionáló javulás és az ezzel szemben álló jelentős költségek miatt nemzetközi konszenzus született a kezelésbe bevonható betegekről: csak megfelelő számú duzzadt, illetve nyomásérzékeny ízület és igen kifejezett gyulladásos laborparaméterek jelenléte mellett választhatók ezek a szerek, azoknál a pácienseknél, akiknél hatékonynak tartott hagyományos kezeléssel nem lehetett javulást elérni. A szakma hazai döntéshozóinak ajánlása is hasonló.

Megfelelő indikációban alkalmazva a szerek költséghatékonynak bizonyultak. A költséghatékonyság mérésére szolgáló farmakoökonómia a gyógyszer költség/haszon arányának elemzése, amely a megfelelő kezeléssel elkerülhető társadalmi, gazdasági terheket veti össze a gyógyszeres kezelés anyagi terhével, a gyógyszer árával. Mértékegysége a cost/qualy (költség/életminőséggel súlyozott megnyert életévek). A kiadási oldalon az orvosság ára mellett szerepelnek a betegség egyéb kezelési költségei is, míg a haszon oldalon az életminőség javulása mellett a betegségmentesen megnyert évek száma. A qualyba negatív előjellel számít a gyógyszer által okozott esetleges mellékhatás. Ezek alapján könnyen belátható, hogy a nevezőbe egy igen súlyos, korai ízületi destrukciót és megrokkanást eredményező ízületi gyulladás nyilvánvalóan erőteljesebben számít bele. Ez a megfelelő betegbeválasztás fontosságát húzza alá (a súlyosabb beteg betegségmentesen megnyert éve többet ér).

A költséghatékonyság másik feltétele, hogy ezen biológiai terápiák nem rendelhetők szabadon, csak kijelölt immunológiai, illetve reumatológiai centrumok alkalmazhatják azokat. Ez a gazdasági szempontok mellett szakmailag is indokolt. A centrumokban nagyobb tapasztalat gyűlik össze ezekről a - rendszeres és alapos ellenőrzést igénylő - kezelésekről.

Világszerte, a környező országokban is finanszírozzák e páciensek kezelését, hazánkban csak epizodikusan, egyéni igénylés alapján szerezhető be egy-egy készítmény, a többi szer finanszírozása egyelőre nem megoldott. A költség/életminőség szempontjait, valamint az orvosszakmai ajánlásokat figyelembe véve a kezelési lehetőségek megfelelő helyére kerülhetnének a biológiai terápiák.