Hatékony szer a vérképző rendszer betegségére

A hematológia területén is rendkívül fontos az új, innovatív gyógyszerek megjelenése, melyek hatásmechanizmusa különbözik az eddigi gyógyszerekétől, és ezzel hatékony terápiás lehetőséget nyújtanak az olyan betegek számára, akiknek már előrehaladott stádiumban lévő betegségükre nincs jóváhagyott, standard kezelési mód.

A vérképzőrendszer betegségei közül közismert a fehérvérsejtek kontroll nélküli szaporodása miatt kialakuló leukémia vagy más néven fehérvérűség, amely számos rosszindulatú betegség öszszefoglaló neve. A kórlefolyás nagyon eltérő lehet, de a különböző betegségekre jellemző, hogy kóros sejtek találhatók a csontvelőben, a vérben, és a folyamat súlyosbodásával felszaporodhatnak a védekezőrendszer szöveteiben és szerveiben (nyirokcsomók, lép) is, s ez rontja a betegek életminőségét és túlélési lehetőségeit is.

A leukémiák világszerte a rosszindulatú daganatos megbetegedések mintegy 3 százalékát adják. Leggyakoribb formájuk a krónikus limfoid leukémia (CLL), amely az összes megbetegedés közel egyharmadát teszi ki. A CLL főleg időskorban jelentkezik, Magyarországon körülbelül 3000 ilyen beteg van, és körülbelül 400 új esetet diagnosztizálnak évente.

Az elmúlt években/évtizedekben felgyorsult intenzív gyógyszerkutatás és -fejlesztés eredményeképpen számos terápia áll rendelkezésre a gyógyításukban, de sajnos a betegség természete miatt a rosszabbodás elkerülhetetlen, ekkor van szükség azokra az új, innovatív szerekre, amelyek még ezeknek a betegeknek is esélyt jelenthetnek.

Az EMA (Európai Gyógyszerügyi Hatóság) 2010 áprilisában törzskönyvezett a krónikus limfocitás leukémiában szenvedő betegek kezelésére egy olyan gyógyszert, amely képes a kóros sejtek felszínén elhelyezkedő, a sejtekre jellemző specifikus részeket (ún. CD20 antigéneket) felismerni és elpusztítani. A gyógyszer a törzskönyvezett indikációban olyan betegek kezelésére javallt, akik a korábbi terápiákra nem reagáltak, a kezelés alatt vagy azt követően hat hónapon belül betegségük kiújult. Ebben a csoportban az eddigi terápiáknál hatékonyabb immunválaszt eredményez, és képes önmagában adva is hatékony, új kezelési lehetőséget jelenteni az előrehaladott betegségben.

Márciusban törzskönyvezte az EMA a krónikus immun trombocitopéniás purpura, azaz ITP* kezelésében az első olyan szájon át szedhető gyógyszert, amely egy új hatásmechanizmussal, a szervezetben termelődő vérlemezke növekedési faktorához hasonló módon képes a csontvelőben a vérlemezkék termelődését fokozni, szemben a korábbi terápiákkal, amelyek a vérlemezkeszám csökkenését/pusztulását próbálták megakadályozni.

A napi gyakorlatban használt, számos mellékhatással járó és gyengébb életminőséget okozó kezelések ellenére a betegek mintegy 30 százalékának állapota rosszabbodik, a lép eltávolítása nem eredményez hosszú távú javulást. A fentiekhez hasonlóan ezeknek a betegeknek a kezelése a korlátozott terápiás lehetőségek miatt nehézségekbe ütközik. Számukra jelenthet új lehetőséget ez a gyógyszer, amely képes a vérlemezkék képződését serkenteni, és számukat a vérzéskockázattal járó szint felett tartani.

Az új hatásmechanizmus mellett a betegbarát, szájon át szedhető alkalmazás is elősegítheti ezeknek a betegeknek az egyszerű, hatékony kezelését. VG

* A szervezet védekezőrendszere. Ismeretlen ok miatt a saját vérlemezkéit pusztítja el. Ennek következtében különböző súlyosságú vérzések alakulnak ki, amelyek akár életveszélyesek is lehetnek.