Kezelhető a bőrfarkas

A betegségben gyulladás alakul ki a bőrben, az ízületekben, a szív-ér rendszerben, a vesében, az idegrendszerben, a májban, a savós hártyákon (mellhártya, hashártya, szívburok). A vérképző rendszer is károsodik. A betegeknél felgyorsult érelmeszesedés alakulhat ki, amely ritkábban szívinfarktust, agyérkeringési zavart okozhat. Mindezek miatt nem megfelelően kezelt és gondozott esetekben az SLE az említett szervekben súlyos károsodást hozhat létre, és a betegek várható élettartama az átlagnépességével szemben évekkel rövidebb lehet. Elsősorban a szív-ér rendszeri, vese- és központi idegrendszeri érintettség vezethet súlyos állapothoz és korai halálhoz.

A betegség kialakulásában örökletes tényezők és környezeti-életmódi faktorok játszanak szerepet. Valamilyen genetikai hajlam biztosan van, de a páciensek nagy részénél pontosan nem identifikálható. A környezeti faktorok közül bizonyos fertőzések, a napfény, a dohányzás, a hormonális tényezők szerepe valószínű. Mindez egy ún. autoimmun folyamatot indít el, melynek során a szervezet saját sejtjei, szövetei ellen auto-ellenanyagok termelődnek. Ezek az ellenanyagok (antitestek) más immunfehérjékkel kapcsolódva ún. immunkomplexeket hoznak létre, melyek a vérkeringés kis ereiben elakadva, a szövetekben lerakódva a már említett szervek gyulladását, hosszabb távon károsodását idézhetik elő. Az SLE döntően a 20–40 éves nőket betegíti meg. Magyarországon évente körülbelül ötszáz új eset fordul elő, a hazai betegek száma több ezerre tehető.

A kór tünetei a diagnózist megelőzően akár 2–9 évig is rejtve maradhatnak, pedig a kimenetel (prognózis) szempontjából a korai felismerés és kezelés alapvető fontosságú. A már kialakult betegséget spontán javulásokkal és visszaesésekkel járó időszakok jellemzik, néha életveszélyes állapot is kialakulhat (pl. szívinfarktus, veseelégtelenség, súlyos idegrendszeri betegség). Hoszszabb távon jellemző az érintett szervek felépítésének és működésének a károsodása, gyakoribb a szív-ér betegségek és a rosszindulatú daganatok előfordulása is, főleg nem kezelt vagy alulkezelt esetekben. Mindenesetre a betegség kimenetele az elmúlt évtizedekben, különösen a kezelésnek és a szoros gondozásnak köszönhetően javult, a tízéves túlélés a korábbi 60-70-ről 85 százalékra nőtt.

Az SLE felismerése elsősorban a klinikai tüneteken alapszik, ezért a betegség gyógyításában járatos szakembert és ilyen szakembereket tömörítő központokat igényel. A diagnózist segítő laboratóriumi és képalkotó módszerek, elsősorban az immunológiai vizsgálatok is csak néhány hazai centrumban, főleg a négy orvosegyetemen érhetők el. Ezért fontos, hogy a beteg mielőbb ilyen központba kerüljön.

Az SLE gyógyszeres kezelése kihívást jelent a kezelőorvos számára. A kezelés megkezdésekor a páciens alapbetegsége mellett figyelembe kell venni a gyakran előforduló kísérőbetegségeket és az SLE által érintett szervek állapotát is. A kór súlyosságától függően az SLE terápiájának alapját szteroid és nem szteroid gyulladáscsökkentők, a malária kezelésében is használt gyógyszer, illetve a daganatok terápiájában alkalmazott, az immunrendszerre ható, „immungátló” készítmények alkotják. Ezeket a szereket évtizedek óta használjuk.

A betegek és a kezelőorvosuk számára eddig a fő problémát az jelentette, hogy a felsorolt gyógyszerek sokszor nem eredményeznek tartós javulást a betegség kezelésében. Ezekkel igen nehéz az SLE-t nyugvó állapotba (remisszióba) hozni, gyakoriak a fellángolások. Emellett a szteroidoknak és a többi gyógyszernek számos nemkívánatos mellékhatása van, ezek adott esetben ugyanazon szervek károsodásában (csontvelő, vese, máj) nyilvánulnak meg, mint amelyeket a lupusbetegség is érint. Ezért volt nehéz elfogadni azt a tényt, hogy egy olyan komplex, sokszor súlyos, akár az életet veszélyeztető kórkép, mint az SLE kezelésében az elmúlt ötven évben nem jelent meg új gyógyszer.

A célzott (biológiai) terápia a gyógyszeres kezelés teljesen új, innovatív irányvonala. Míg a szteroidok és egyéb immungátlók nem egy meghatározott ponton hatnak, addig a döntően fehérjetermészetű, ellenanyag (antitest) jellegű biologikumok az autoimmun-gyulladásos hálózatot egy adott ponton szakítják meg. Ezek tehát tudatosan tervezett gyógyszermolekulák. Más betegségekben (ízületi gyulladás, gyulladásos bélbetegség, pikkelysömör, csontritkulás, sklerosis multiplex) csaknem tíz éve elérhetők a biológiai gyógyszerek. Ma 11-féle készítmény áll rendelkezésre különböző javallatokkal, csaknem ötezer beteg kap ilyen gyógyszereket hazánkban. Az SLE kezelésére azonban mindeddig nem volt ilyen biotechnológiával előállított, hatékony készítmény.

Az új biológiai fegyver hatása azon alapul, hogy az immunrendszer alapvető részét képező ún. B-lymphocyták (B-sejtek) termelik azon auto-ellenanyagokat, amelyeknek, mint láttuk, az autoimmun betegségek, így az SLE fenntartásában kiemelt szerepe van. Számos olyan gyulladásos fehérje (citokin) van, amely a fehérvérsejtek, ezen belül a B-sejtek érését, működését szabályozza. Közülük az egyik legfontosabb a B-lymphocyta-stimuláló fehérje (BLyS), más néven B-sejt-aktiváló faktor (BAFF). Ennek hiányában csökken a B-sejtek élettartama, romlanak a funkciói és csökken az antitesttermelés is. Ezért kifejlesztettek egy a BLyS fehérje ellen ható terápiás ellenanyagot (monoklonális antitestet), amely megkötvén a BLyS-t, gátolja a patogén B-lymphocyták működését. Az új gyógyszereknek megfelelően a BLyS fehérje gátlóját is sorozatos klinikai vizsgálatoknak vetették alá, melyben nemcsak az a hipotézis igazolódott, hogy az ellenanyag valóban gátolja a B-sejteket, hanem nagy beteganyagon igazolódott, hogy a gyógyszer csökkenti az SLE tüneteit és aktivitását, a kezelés mellett az említett fellángolás ritkábban fordul elő. Az orvosság elsősorban a bőrtünetek, ízületi panaszok és bizonyos más belszervi tünetek ellen hat kedvezően. Az eddigi vizsgálatok még nem szolgáltattak elegendő adatot arra, hogy a gyógyszer a vese és az idegrendszer károsodását is megelőzi-e, ezt a közeljövőben tisztázzák.

Ez év júliusában az Európai Gyógyszerügyi Hatóság (EMA) törzskönyvezte az SLE kezelésében ezt az első, új hatásmechanizmusú célzott terápiát.

Minden biologikumnál az egyik fő kérdés az ár és a finanszírozás, hiszen ezen szerekkel az egyéves kezelési költség betegenként akár 3-4 millió forint is lehet. Az új gyógyszer jelenleg egyedi igény benyújtása után rendelhető, de fontos, hogy a rászorulóknak – a többi biológiai szerhez hasonlóan – mielőbb teljes társadalombiztosítási támogatással legyen elérhető.

Mert épp eleget vártunk arra, hogy végre a lupusos betegek esélyei is javuljanak…

A szerző a Debreceni Tudományegyetem professzora