Az élet bonyolultabb, mint hitték

Az emberiség egyik legnagyobb tudományos eredménye néhány ponton még kiegészítésre szorul. A fehér foltok feltérképezésének három szakasza közül az első kettő -- melyek végén mind a 23 emberi kromoszómapár leírása "lényegében teljes" lenne -- 2003-ra fejeződhet be, de az már most látható, hogy a kutatások túlmutatnak a géneken. "A gének és fehérjék kifinomult ellenőrző rendszerének képe rajzolódik ki, ahol a gének ki- és bekapcsolhatók, kivételes bonyolultsággal" -- értelmezi Richard Gallagher, a Nature magazin kiadója az eredményeket. A géneket tehát többféleképpen is lehet "olvasni". Az újfajta komplexitás megmagyarázza, miért hoztak kiábrándító eredményeket a hagyományos génterápiás kísérletek az elmúlt évtizedben. Az őssejtekkel végzett kutatások azért kecsegtetnek több sikerrel, mert ez esetben a páciens az egész génrendszert egyszerre kapja meg.
A gyógyászati alkalmazásokat tekintve nagy-nagy óvatosságra intenek a szakemberek. Igaz, hogy a géntérkép elkészítése beláthatatlan távlatokat nyithat a betegségek kezelésében, a genetikai elváltozás beazonosítása, a betegség okainak feltárása és a hatóanyag kifejlesztése között azonban évtizedek telhetnek el. Hosszú távon az emberi géntérkép elkészítésének nyertesei -- leszámítva a gyógyulásra váró betegeket -- a gyógyszeripari cégek, rövid távon azonban a génterápia nem lesz aranybánya. Most annak van itt az ideje, hogy "öntsék" a sok pénzt a kutatás-fejlesztésbe, s csak később arathatják le a babérokat. A Lehman Brothers amerikai befektetési bank elemzése is ezt a feltételezést támasztja alá: egy-egy új gyógyszer bevezetésének költségei rövid időn belül megduplázódnak, a jelenlegi 800 millió dollárról 2005-ben 1,6 milliárdra növekszenek.
Ennek okát a szakemberek abban látják, hogy a génterápiás készítményeknél sokkal több a hibalehetőség, mint a hagyományos készítményeknél, s ez igen "megdobja" a gyógyszergyárak kiadásait. Alapvetően ismeretlen területről van szó, hiszen a genetikai elváltozások kezelésével kapcsolatos gyógyszerek kifejlesztésével a 90-es évek elején kezdtek foglalkozni a tudósok. Nem is igazán a gyógyászati készítmények tesztelésének első, viszonylag olcsó fázisa okoz gondot, hanem a második, a klinikai tesztelés, amikor a páciensre kell "testre szabni" a gyógyszert. Mert a génterápiának éppen ez a lényege. Eddig egy bizonyos betegség előfordulása esetén gyakorlatilag mindenkinél ugyanazt a hatóanyagot alkalmazták, függetlenül a beteg génstruktúrájától. Világszerte milliók szedték a gyógyszert, s milliárdok áramlottak a gyógyszercégek kasszájába. Az emberi génállomány feltérképezésével azonban ez a helyzet gyökeresen megváltozik, mert a gyógyszereket a korábbiakhoz képest sokkal célirányosabban alkalmazhatják, növelvén a kezelés hatékonyságát, s csökkentvén a nem kívánt mellékhatásokat. Csakhogy ez a célirányos gyógyítás azt is jelenti, hogy minél precízebb, testreszabottabb egy készítmény egy adott géntípusra nézve, annál kisebb azon betegeknek a száma, akiknél az adott gyógyszer alkalmazható. Így fordulhat elő, hogy miközben nő a készítmények száma, csökken az egy gyógyszerre jutó forgalom, illetve nyereség.
Ennek ismeretében egyesek még azt a véleményt is megkockáztatják, hogy sok gyógyszergyár -- ha igazán innovatív akar lenni -- pótlólagos tőke híján tönkremegy. Vannak olyan vélemények is, hogy vége a nagy gyógyszeripari társaságok egyeduralmának, a jövőben a kis biotechnológiai cégek törnek előre. A világ gyógyszerpiacát eddig olyan nagy társaságok tartották kézben, mint a Bayer, a Pfizer vagy a Novartis, s az a sok kis biotechnológiai cég, amely az utóbbi időben világszerte gomba módra bújt ki a földből, csak bedolgozóként "csipegethetett" a nagy tortából. Miután azonban előtérbe kerülnek a testre szabott, célirányos készítmények, lehetővé válik, hogy a biotechnológiával foglalkozó, kisebb, az igények változására gyorsan reagáló társaságok felépítsék saját "pirulabirodalmukat".
A gyors megtérülésbe vetett hit gyengülését mutatja, hogy míg nagyjából egy évvel ezelőtt a legkeresettebb papírok közé tartoztak a géntechnológiával foglalkozó cégek részvényei, mára igencsak csökkent az ázsiójuk. A közpénzekből finanszírozott vállalkozással párhuzamosan a géntérképet elkészítő magáncég, a Celera Genomics részvényei jelenleg 45 dollárba kerülnek, míg tavaly februárban még 275 dollárt értek. Vagy itt van az izlandi népesség genetikai állományának vizsgálatát elvégző Decode biotechnológiai társaság, amely a Roche Holdinggal együttműködve megtalálta az Alzheimer-kór kialakulásával kapcsolatba hozható gén helyét. A cég részvényei most mindössze 9 dollárt érnek a tavaly augusztusi 30-cal szemben.
Kérdés, hogy mit keres az üzleten a géntérképet elkészítő Celera Genomics? A hírügynökségi beszámolók szerint a három évvel ezelőtt létrehozott cég évente minimum 10 ezer dollárt kér azért, hogy az érdeklődők hozzájussanak a géntérképhez, és kutakodhassanak az adatbázisában. Van a géntérképnek egy ingyenes, a világhálón közzétett változata is, ez azonban nem annyira részletes, mint a "fizetős", s nem jár hozzá a külön e célra kifejlesztett böngészőprogram sem. Az állami forrásokból finanszírozott emberi génállományprogram kutatási eredményei eddig is folyamatosan jelentek meg az internet egyik szabadon elérhető oldalán. A Celera előfizetői táborának gyarapodása nem támasztja alá a rivális kutatócsoport azon véleményét, mely szerint a magánvállalat módszere csődöt mondott.
A Celera többlépcsős árrendszert kíván kialakítani, tervei szerint a nagy gyógyszergyárak, mint a Pfizer, vagy az American Home Products -- amelyek már tavaly "befizettek" a géntérképre -- évi 15 millió dolláros költségre számíthatnának. A kisebb biotechnológiai cégeknek ennél kevesebbet kellene fizetniük, de a későbbiekben osztoznának a Celerával azokon a bevételeken, amelyekre a géntérkép felhasználásával kifejlesztett készítmények értékesítései révén tesznek szert.
Az egyének géntérképének a gyógyszergyárak mellett bármely munkaadó, illetve biztosítótársaság hasznát vehetné, kiszűrve az átlagosnál nagyobb egészségi kockázatokat hordozó dolgozókat és potenciális ügyfeleket. A "genetikai diszkrimináció" megelőzését szolgáló, az etikai, jogi és szociális vonatkozásokat vizsgáló kutatások egyelőre kevesebb konkrétumot mutatnak fel, mint a genetikusok. Korai lenne azonban azt hinni, hogy maholnap csak saját géntérképpel köthet életbiztosítást bárki is. Richard Gallagher szerint ha a miniatürizálás és az automatizálás egy évtized alatt tizedére faragja a költségeket, 2020-ra már "csupán" néhány ezer fontba kerülhet egy saját géntérkép. A génállományban található sorozatok megállapításának költsége azonban a századára csökkent az elmúlt tíz évben, azaz mintegy 18 havonta feleződött. Csakhogy ezzel a sebességgel haladva 2010-ben is milliós nagyságrendű költség kalkulálható forintban számolva.