BUX 51,946.86
+1.26%
BUMIX 4,349.07
+1.83%
CETOP20 2,359.97
+0.75%
OTP 17,895
+1.39%
KPACK 16,800
0.00%
0.00%
+2.18%
-0.27%
+0.22%
ZWACK 16,400
0.00%
+0.85%
ANY 1,605
+1.58%
RABA 1,510
-0.33%
0.00%
-0.23%
-1.11%
+2.11%
OPUS 249.5
+1.84%
+0.62%
+1.61%
+0.90%
+0.94%
OTT1 149.2
0.00%
+4.80%
MOL 2,446
+1.49%
+1.01%
ALTEO 1,395
+2.57%
+1.12%
+4.00%
EHEP 1,945
+2.37%
0.00%
+3.79%
MKB 1,972
0.00%
0.00%
+1.24%
+0.23%
0.00%
0.00%
SunDell 37,400
0.00%
+1.52%
0.00%
-4.09%
0.00%
0.00%
+0.96%
Forrás
RND Solutions
Cégvilág

Megoldás született az Alzheimer-kórra?

Az Alzheimer-kór gyógyításával kapcsolatos legapróbb hírre is „felkapja a fejét” a világ. A múlt héten az amerikai gyógyszerügynökség engedélyezett egy orvosságot, de rengeteg a vita körülötte – írta a Figyelő.

Húszévente megduplázódik az e betegségben szenvedők száma. Korunk egyik legnagyobb orvosi és társadalmi kihívásával állunk szemben.

Sok vita előzte meg a Biogen új, Alzheimer-kór elleni gyógyszerének az engedélyezését. Míg az amerikai betegszervezetek várták és üdvözölték a jóváhagyást, addig tavaly ősszel több elismert szakértő azt állította: a rendelkezésre álló bizonyítékok komoly kétségeket ébresztenek a készítmény hatékonyságát illetően. Azt jelezték: ha lassítja is a betegek kognitív hanyatlását a produktum, ez az előny alig észrevehető a páciensek szempontjából, és nem ellensúlyozza az alkalmazásával járó mellékhatásokat.

A döntés mögött annyira nem volt egyetértés, hogy a bejelentést követően három tudós is lemondott az amerikai gyógyszerhatóság (FDA) független tanácsadói testületi tagságáról.

Egyikük azzal indokolta lépését, hogy a Biogen terméke, az Aduhelm néven forgalmazott aducanumab jóváhagyása téves volt.

Az intravénás infúzió 12 havi adagja 56 ezer dollárba kerül – ehhez jön még a kontrollokhoz szükséges MRI-vizsgálatok költsége –, de a lemondott orvosok szerint nincsenek arra nézve elégséges bizonyítékok, hogy valóban működik. Annak ellenére kapott hatósági engedélyt a készítmény, hogy a jóváhagyó bizottság megállapította: a gyártó által benyújtott bizonyítékok nem támasztják alá kellően azt, amit állít, miszerint az Aduhelm lelassíthatja az emberek kognitív hanyatlását a betegség korai szakaszában.

S a lehetséges súlyos mellékhatások – agyi duzzanat, agyvérzés – persze szintén az engedélyezés ellen szóltak. A 11 tagú bizottságban tízen ellene is szavaztak, egy tag bizonytalan volt – számolt be a részletekről a New York Times. De azzal is érveltek a szakértők, hogy az aducanumabterápia kiterjesztése dollármilliárdokba kerülhet, ekkora összeget pedig már arra is lehetne fordítani, hogy százszázalékosan igazolják az eredményességét.

Sok a kontra

Az ellenzők azt is problémának látják, hogy az FDA a betegek sokkal szélesebb csoportja számára hagyta jóvá a gyógyszert, mint azt várni lehetett. A klinikai vizsgálatok csak a korai stádiumú Alzheimer-kórban szenvedők vagy enyhe kognitív károsodás esetében tesztelték a készítményt, az engedély szerint pedig minden 18 év feletti betegnek adható.

Harmadrészt a szakemberek azt sem tartják megalapozottnak, hogy az agyban megjelenő – a betegség kialakulásában nagy szerepet játszó – úgynevezett amiloid fehérjék csökkentése valóban segít a páciensek memóriagondjain, ugyanis ezt húsz év alatt sem sikerült bizonyítani a már korábban kifejlesztett gyógyszerek esetében.

Fotó: Shutterstock

A Biogen azt tervezi, hogy néhány héten belül elkezdi a gyógyszer kiszállítását. Arra számítanak, hogy 900 klinikán készen állnak a termék alkalmazására.

Hazai hírek

Magyarországon 200-300 ezer demens beteg él, 70 százalékuk Alzheimer-kóros. A nőknél kétszer gyakoribb a betegség előfordulása, mint a férfiaknál. A páciensek többsége viszonylag későn, középsúlyos stádiumban kerül az ellátórendszerbe, amikor már nemcsak memóriaromlás, hanem magatartászavar is jelentkezik.

A világban jelenleg folyó sok száz Alzheimer-kór elleni kutatás többsége az agyban keletkező úgynevezett plakkok, lerakódások felszámolását tűzte ki célul, de ezt már meg kell haladni a tartós eredmények érdekében.

Magyar kutatócsoportok is dolgoznak azon, hogy eredményeket mutassanak fel a demencia gyógyításában.

Kiemelkedik közülük a Szegeden tevékenykedő dr. Puskás László professzor, aki a hazai innovatívgyógyszer-kutatás egyik fontos szereplőjeként csapatával egyedi megoldással állt elő az Alzheimer-kór esetében. Felfedeztek egy a betegség gyógyításában ígéretesnek mutatkozó molekulacsaládot, amelyet a pozitív eredmények alapján világszerte szabadalmaztattak, és amelynek a leghatásosabb tagját, a Q134R-t már klinikai vizsgálatban is tesztelték. Ez a molekula újszerű hatásmechanizmusával befolyásolja a kórt kiváltó folyamatokat, megállíthatja a romlást, javíthatja a betegek gondolkodási képességét.

A Pharma Tribune-nek adott korábbi interjúban Puskás professzor azt mondta, hogy 2019-ben lezárult a legelső, 1A fázisú humán klinikai vizsgálat. Az egészséges férfi önkéntesek körében a Q134R biztonságosnak mutatkozott, és a felszívódása is elfogadható volt. A következő lépcső már óriási költségekkel jár. Ehhez tőkét kell bevonnia a kutatócégnek, s ezt követi a betegek körében végzett hatás-, azaz a kontrollcsoportos klinikai vizsgálat néhány év múlva. A csoport által fejlesztett molekula egyedi módon, három támadásponton fejti ki hatását: védi a sejteket az elhalástól, megakadályozza az agyi gyulladásokat és javítja a memóriát. A majdani kész gyógyszert egész biztosan nem magyar cég gyártja majd, a rendkívül nagy költségek miatt kénytelenek lesznek eladni egy nagy gyógyszergyárnak.

A cikk a Figyelő hetilap június 17-iki számában került publikálásra.

Kapcsolódó cikkek