Magyar migréngyógyszer úton a világsiker felé

A VRG Therapeuticsból 2024-ben kivált Novamigra Therapeutics egy innovatív, magyar tulajdonú gyógyszeripari vállalat, amely úttörő terápiát fejleszt a migrén megelőzésére. A cég célja az, hogy egy új hatásmechanizmus révén hatékonyabb és jobban tolerálható megoldást nyújtson azoknak a migrénes betegeknek, akik számára a jelenlegi terápiák nem hozzák a kívánt eredményt. Az ötlet, a megtett út és a piacra dobás között eltelő évek, eurómilliók történetéről kérdezte a Világgazdaság Péterfi Zalán, társalapítót, az igazgatóság elnökét.

Bemutatná a céget? Mit kell tudni önökről?

Eredetileg kutatás-fejlesztés üzletágként indultunk egy 100 százalékban két magyar orvos tulajdonában lévő befektetési csoport, a Vascular Group részeként. Ebben a szakaszban a munka költségeit a csoport saját erőforrásai mellet NKFIH pályázatok fedezték. 2023 volt nagyon fontos mérföldkő, ekkor váltunk önálló céggé, ez lett a VRG Therapeutics, erre azért volt szükség, hogy tőkét tudjunk bevonni a fejlesztések előmozdítására. 2023 augusztusában zártuk az első olyan kört, amihez egy külső befektető is csatlakozott – mégpedig a Széchenyi Alapok – és összesen 5 millió euró tőkét vontunk be ezen a ponton.

Tehát egy cég, egy gyógyszer. Hol tartanak pontosan a migrén elleni gyógyszer fejlesztésében?

Igen, ez az „egy cég, egy gyógyszer logika” igaz a Novamigránál. Éppen befejezzük a preklinikai szakaszt, itt értük el azt a fontos mérföldkövet, hogy az amerikai gyógyszerhatósággal (FDA) egyeztessük azt, hogy az eddigi fejlesztés során létrehozott adatok elégségesek-e ahhoz, hogy klinikai fázisba lépjünk, illetve azt kívántuk megtudni, hogy mennyire látják jónak, elfogadhatónak a fejlesztés további lépéseire vonatkozó tervünket. Ez az egyeztetés pozitív eredménnyel zárult, megerősítést kaptunk arra, hogy az általunk összerakott preklinikai adatcsomaggal klinikára léphetünk és hogy az általunk tervezett gyors klinikai fejlesztési terv a hatóság javaslatait figyelembe véve kivitelezhető.

Ha zöld a lámpa, akkor a klinikai vizsgálatokat is az Egyesült Államokban kell végezni?

Nem feltétlenül. Részben üzleti oka van, hogy tárgyalunk velünk, hiszen a gyógyszerfejlesztések a globális piacot célozzák meg. Jó eséllyel piacra már nem mi visszük, a fejlesztés későbbi fázisában el fogjuk adni egy nagy gyógyszeripari cégnek, ők fogják kereskedelmi forgalomba hozni. Amit érdemes tudni, hogy a gyógyszeriparban a teljes globális árbevétel fele az USA-ból származik. Elengedhetetlen, hogy a termék jól szerepeljen az amerikai piacon, ez az oka, hogy ebben a fázisban már az FDA-val egyeztetünk. A klinikai fázis 2025 végén indulhat, Kelet-Európában végezzük, magyar, cseh, szerb és lengyel betegeken.

Teljesen validált, ha egyetlen etnikai csoportból vesznek részt a vizsgálatban betegek?

Ez egy nagyon fontos kérdés, és szerencsére egyre több energiát fektet mind az FDA, mind gyógyszergyártó cégek abba, hogy egy gyógyszer klinikai fejlesztése minél diverzebb módon fedje le a társadalmat. A mi helyzetünkben most lépünk át a klinikai vizsgálatok korai fázisába, amikor kisebb betegszámon vizsgáljuk azt, hogy valóban működik-e a gyógyszer. Itt tudjuk először ellenőrizni, hogy azok a hatások, amelyeket az állatokon megfigyeltünk és leírtunk, valóban reprodukálhatóak-e az emberen. Itt tipikusan egy szűkebb csoporton végzik a kísérleteket. Amennyiben ezen a fázison a gyógyszer sikeresen teljesít, a következő vizsgálatok során lesz fontos – és egyben a cégünk stratégiája is – hogy minél több populációban vizsgáljuk meg a gyógyszerünket. Tervezünk a jövőben mind amerikai, mind ázsiai országokban is kísérleteket végezni, és további esetleges helyszínek is felmerülhetnek a jövőben.

Mikor érdemes eladni a fejlesztést? Végig kell csinálni az összes klinikai vizsgálatot, vagy van korábbi kilépési pont?

Egy tipikus kiszállási pont az a fázis 2 utáni állapot, amikor először van statisztikailag is meggyőző bizonyíték arra, hogy a gyógyszer nemcsak biztonságos, de hatásos is betegeken. Nekünk is ez lehet a stratégiai kiszállás, akár teljesen vagy részlegesen nagy pharma cégek bevonásával.

Ennek akkor adott pillanatban lesz majd ára, vagy már vannak pontos kalkulációik? Mondana egy hozzávetőleges összeget?

Az ilyen tranzakciók jellemzően két részből épülnek fel: van egy azonnali, úgynevezett „upfront” vételár, amit az eladó mindenképpen megkap, illetve vannak a megállapodásoknak különböző változó elemei, amelyeket az eladó bizonyos szakmai vagy kereskedelmi mérföldkövek elérésekor kap meg. Ilyen mérföldkő lehet például, hogy a gyógyszer megkapja a forgalomba hozatali engedélyt, de az is gyakori, hogy a későbbi árbevétel egy része is az eladót illeti meg „royalty” formában. A pontos összeg tehát egy összetettebb árazási modell része, de általánosságban elmondható, hogy a kezdeti fix összeg jellemzően több tízmillió eurós nagyságrend, míg a mérföldek összértéke több százmillió euró is lehet.

Két meglévő hatóanyagból fejlesztik a sajátjukat. Ez egy megszokott fejlesztési útvonal?

Több megközelítés létezik új gyógyszerek fejlesztésére, ennek egyik bevált útja, hogy meglévő gyógyszermolekulákat kombinálnak össze, sokan dolgoztak így az elmúlt 10-20 évben. Különösen olyan betegségeknél lehet ez érdekes, ahol komplex a betegség biológiai háttere, tehát nem egy célfehérjét kell eltalálni, hanem a több folyamat érintett a patomechanizmusban. A migrén pont ilyen. Ezért merült fel az, hogy a különböző gyógyszereknek nem várt együttes, egymást erősítő hatása lehet a migrén esetében is. A feltalálók azt vették észre, hogy a migrént utánzó fájdalommodellben nagyon erős szinergisztikus hatás fedezhető két gyógyszer között. Ezt szabadalmaztattuk, és ez indult a fejlesztés útján.

Mennyi idő még, amíg piacra kerülhet a gyógyszer?

Úgy számolunk, hogy 2031 környékére fejeződhetnek be a klinikai vizsgálatok. Utána jön egy másfél-két éves időszak, amikor benyújtjuk ezt az adatcsomagot a hatósághoz, és elbírálják, hogy piacra léphet. Számításaink szerint 2033-ban lesz ez.

A gyógyszerfejlesztés időben és költségekben is rendkívül nagy igényeket támaszt. Most mi a tervük a tőkebevonást illetően?

Nagyon fontos eleme a projektnek, hogy megfelelő tőkét biztosítsunk a klinikai fejlesztésnek. Több tízmillió euróról indulnak a költségek és a végére elérhetik a százmillió eurót is. Ez meghaladja mind a magyarországi, mind a régiós tőkepiaci finanszírozási lehetőségeket. Bár nyitottak vagyunk hazai és regionális befektetők előtt is, de ebben a körben abszolút globális partnerekkel szeretnénk együtt dolgozni, jelenleg egy szingapúri befektetővel is tárgyalunk a következő fázis finanszírozásáról.

Maga a fejlesztés, a gyógyszer mennyiben újszerű, mekkora a jelentősége?

A migrén nagy tömegeket érintő betegség, több mint egymilliárd ember küzd a betegség valamilyen formájával a bolygón. A migrénben szenvedők körülbelül 40 százalékánál indokolt rohammegelőző kezelést alkalmazni a rohamok gyakorisága miatt. Ezen betegek 50 százaléka azonban terápiarezisztens, azaz a hatás nem kielégítő, az alkalmazott gyógyszerek nem képesek jelentősen - legalább 50 százalékkal - csökkenteni a rohamok számát. A mi gyógyszerünk a preventív (rohammegelőző) migrén kezelésre fókuszál, ami egy óriási piac: 2027-re 10 milliárd dollár méretet jeleznek előre a szakértők. Azt lehet várni, hogy egy jól befutott gyógyszer 15-30 százalékos piaci részesedést ér el ezen belül. Ezért arra számítunk, hogy a fejlesztésünknek úgynevezett „blockbuster” potenciálja lehet, azaz elérheti globálisan az egymilliárd dollár feletti árbevételt. Ebben megerősítettek bennünket külföldi szakértők is, akik fejlesztés alatt álló gyógyszerek üzleti potenciáljának becslésével foglalkoznak. Nagy jövőt jósolnak neki, azon dolgozunk, hogy ez kézzelfogható üzleti sikerré váljon.