Vírusmentes hemofília-gyógyszer
A kutatók bejelentették, hogy hamarosan elindul az a fázis II. vizsgálat, amelyben azt az új gyógyszert vizsgálják, amelyet hetente csak egy alkalommal kell beadni a betegnek. A hemofília egy X nemi kromoszómához kötött öröklődő kór, ebben csak férfiak betegednek meg. A súlyos hemofíliás pácienseknél jelenleg hetente három alkalommal pótolják vénásan a VIII. faktort. Ez a profilaxis (megelőzés) szükséges ahhoz, hogy a beteg normális életet tudjon élni. Az új készítményben a rekombináns VIII. faktort egy liposzómához kötik, így annak hatása megnyúlik.
A hemofíliaellátásban már az is nagy eredmény volt, amikor megjelentek a rekombináns készítmények. Ezek előállítása úgy történik, hogy a VIII. faktor génjét beviszik az aranyhörcsögvese vagy -petefészek sejtjébe, amely a faktor genetikai információját hordozva azt termeli. Ez nagyon bonyolult biotechnológiai művelet; a sejtekben termelődő VIII. faktorból 250 nap alatt lesz végtermék. Korábban csak vérből tudták előállítani ezt az anyagot, amely az egyik komponense a véralvadásnak, és ennek hiányában a páciens elvérezhet, vagy az ízületekben történő vérzés miatt súlyos mozgásszervi betegség keletkezhet.
A rekombináns készítményeknél a különböző fertőző anyagok – mint a hepatitis- vagy a HIV vírus – átvitele kizárt. Sajnos az 1980-as években, amikor a hepatitis C-t és a HIV vírust nem ismerték, sok beteg fertőződött és halt meg e kórok következtében. A ma forgalomban lévő plazmakészítményeket már vizsgálják az ismert vírusok tekintetében, és az előállítás során vírusinaktiváló folyamatot is bevezettek, de a fertőzés elméleti veszélyét nem lehet kizárni. Ezért Európa számos országában – például Nagy-Britanniában, Belgiumban és sok más államban – a kezelés kizárólag rekombináns készítménnyel történik, azért, hogy a nem ismert vírusok se okozhassanak fertőzést. A másik nagy előnye e készítményeknek, hogy korlátozás nélkül lehet ezeket előállítani, mert nem szükséges véradó donor.
