Beadták a gyűjtés nyomán beszerzett gyógyszert kedden a genetikai betegségben szenvedő Leventének – közölte a Magyarországi Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza.
Az intézmény azt írta, hogy
immár második alkalommal alkalmazták az Egyesült Államokban szabadalmaztatott, Európában még nem törzskönyvezett génterápiás gyógyszert.
A sikeres társadalmi gyűjtést követően Levente, a kórház SMA-s betege Magyarországon másodikként kapta meg az egyszeri génterápiás kezelést.
Ez az egyszeri kezelés csökkentheti a betegség terhét a beteg, a család és az egészségügyi rendszer számára, felváltva az ismétlődő, élethosszig tartó terápiát – emelték ki.
Levente is megkapta az innovatív SMA-gyógyszert. Az egyszeri génterápiás kezelés lehetőségéről, melyet eddig összesen mintegy 100 gyermek kapott meg a világon, mely klinikai vizsgálaton kívül eddig 4-5 európai országban került beadásra, köztük most másodszorra Magyarországon is.
Levente az egészségügyi beavatkozást jól viselte, jelenleg elkülönített környezetben lábadozik, várhatóan szerdán haza is mehet – áll a közleményben. Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet. Korábban egy másik SMA-s kisfiú, Zente kezelésére ugyancsak társadalmi összefogással indítottak gyűjtést.
Zente október végén szintén a Bethesda kórházban kapta meg a mintegy 700 millió forintos készítményt.
Címlapkép: Facebook/Levente – SMA 2
