A biotechnológia közelmúltban mutatott rapszodikussága nyomán vegyük szemügyre az ágazat fő sajátosságait. Pár éve még elképzelhetetlennek tűnt, mára azonban valósággá vált a génterápia, amely számos érdekes lehetőséggel kecsegtet, de az elérhető siker óriási kockázatot rejt magában.
Már alapjában a gyógyszerfejlesztés sem olcsó, emellett igen kockázatos, hiszen annak az esélye 10 százalék alatti, hogy egy ígéretes vegyület végigjárja az engedélyezési folyamat stációit, és életmentő vagy forradalmian új gyógyszer válik belőle.
A sikerre a legnagyobb esély a hematológiai szerek esetében van (26 százalék), míg a legkisebb az onkológiai terápiáknál (5 százalék).
A Gilead Sciences 2017-ben 11,9 milliárd dollárért megvette az amerikai Kite Pharmát, amely a génterápia egy fajtájára specializálódott, s ezzel elkezdődött a génterápiával foglalkozó kutatócégek felvásárlása a nagy cégek által.
A génterápiával foglalkozó vállalatok árfolyama 2020-ban hatalmasat emelkedett, aztán 2021-ben még 40-50 százalékot.
Fundamentálisan a cégek sok esetben nem elemezhetők. A génterápiában lévő kitettség a hagyományos blue chip részvényeknél is megjelenhet (például Novartis vagy Roche), de itt az eredmény minimális aránya származik erről a területről. A Crispr Therapeutics legígéretesebb terápiája a CTX001, amely a béta-thalassaemia nevű öröklött vérképzőszervi betegséget hivatott gyógyítani. Másik fontos terápiájuk a nyirokrendszer betegségei ellen lehet hatásos, de próbálnak megoldást találni a cukorbetegségre is. Az Editas Medicine az onkológia terén együttműködik a Bristol-Myersszel és a Bluerock Therapeuticsszal is. A cég gyermekvaksággal és sarlósejtes vérszegénységgel kapcsolatos eljárása már a korai klinikai fázisban jár. Az Intellia Therapeutics egy ritka örökletes genetikai betegségre fókuszál: a transztiretin amiloidózis okozta betegségre, amelynek során örökletes vagy szerzett okok miatt egyes fehérjék rendellenes változatai termelődhetnek a szervezetben. A vállalat bizonyos fejlesztésekben a Regeneronnal és a Novartisszal működik együtt.
