Új technológia, új gyógyszerek
A géntechnológia sikeres, széles körű alkalmazásának előfeltétele egy olyan hordozóeszköz, amely biztosítja a hasznos gének megfelelő célsejtekbe, szövetekbe juttatását és azok tartós, szabályozott működését. A mesterséges kromoszómák méretkorlátozás nélkül képesek befogadni és működtetni egy vagy több hasznos gént káros mellékhatások nélkül - mutatott rá a mesterséges kromoszómák leglényegesebb tulajdonságaira Hadlaczky Gyula, az MTA Szegedi Biológiai Központ Genetikai Intézetének tudományos tanácsadója.
A szegedi mesterséges kromoszómák 2004 végére egy ipari, biotechnológiai alkalmazásra kész rendszerré váltak. E technológia létrehozásában kulcsszerepet játszott a kanadai Chromos biotechnológiai vállalat, amely a szegedi központban született alapkutatási eredmények technológiává fejlesztésére és alkalmazására jött létre 1995-ben. A közel egy évtizedes kanadai-magyar kutatómunka számos világelső eredmény hozott. Az ő nevükhöz fűződik a tisztított, mesterséges kromoszómák ipari méretekben történő előállítása, a mesterséges kromoszómát hordozó állatok létrehozása, az újratölthető mesterséges kromoszómák előállítása, valamint a működőképes mesterséges kromoszómák bejuttatása csontvelőből és köldökvérből származó emberi őssejtekbe. E kutatások sikere nyomán a humángyógyászatban belátható időn belül megjelenhetnek olyan gyógyszerek, amelyek alapanyagát mesterséges kromoszómák segítségével állították elő. Több neves gyógyszeripari vállalattal (AviGenics, Cambridge Antibody Technologies, Lonza, Pfizer, Centocor, Xencor) együttműködve megkezdődött a különböző gyógyszeralapanyagokat termelő mesterséges kromoszómák fejlesztése és kipróbálása.
Hadlaczky Gyula szerint számos, ma még gyógyíthatatlan betegség megelőzésére, gyógyítására kínál esélyt a génterápia, azaz a hibás működésű vagy hiányzó gének pótlása. A gyógyszeralapanyag előállításában felhasználható mesterséges kromoszómák fejlesztésének eddigi eredményei és tapasztalatai alapján semmilyen kizáró ok nem merült fel a génterápiai alkalmazást illetően, mivel a mesterséges kromoszómát hordozó állatok generációkon keresztül örökítették utódaikba azokat, mindennemű mellékhatás nélkül. Így el lehetett kezdeni a gyógyító génekkel felszerelt mesterséges kromoszómák létrehozását, a biztonságos és hatékony terápiás alkalmazások módszerének kidolgozását.
A klinikai alkalmazáshoz vezető első lépés annak vizsgálata lesz, hogy az eljárás megfelelően működik-e sejtkultúrákban, illetve kísérleti állatokban. Majd - elsősorban állatkísérletekben - bizonyítani kell, hogy az eljárás megfelel a biztonságos alkalmazás rendkívül szigorú feltételeinek, pontosan meg kell állapítani az esetleges kockázatokat és mellékhatásokat. Mindezek után kezdődhet meg a többfokozatú klinikai vizsgálatok sora embereken, amelyek kedvező eredménye vezethet el az orvosi gyakorlatba történő alkalmazáshoz.
Annak ellenére, hogy a gyógyításban még egy ideig nem jelennek meg a mesterséges kromoszómákat alkalmazó eljárások, 1996 és 2004 között a befektetők mintegy 60 millió dollárt költöttek ezekre a kutatásokra. 2000 júliusában a Chromos tőzsdére jutása a kanadai biotechnológiai szektor történelmének második legsikeresebb börzei bevezetése volt, ám a rendkívül ígéretes eredmények ellenére magyar gyógyszergyárak még nem érdeklődtek az új technológia iránt.
