A Bethesda Gyermekkórházban ezen a héten valósult meg a tizedik génterápiás SMA-kezelés egy Szerbiában élő vajdasági magyar kisfiúnál, Olivérnél. Az elmúlt másfél év során két magyar, négy szlovák, egy holland, egy erdélyi, egy török és immár egy Szerbiában élő magyar gyermeknél alkalmazta a kórház a génterápiás kezelést.
Ezzel a Bethesda Gyermekkórház lett e gyógyszer alkalmazásában az egyik legtöbb tapasztalattal bíró intézmény Európában
– hangzott el az online sajtótájékoztatón.
A génterápiás kezelés az együttműködések sikere, hiszen különböző kultúrákban, országokban értettek szót a beteg gyermekek érdekében.
Ez a siker csak a diplomaták, orvosok-ápolók, hatóságok, gyógyszer-nagykereskedők, gazdasági- és jogi szakemberek, jótékonysági szervezetek együttműködése által jöhetett létre
– mondta Velkey György, a kórház főigazgatója.
A Bethesda akár hetente tud újabb SMA-s beteget kezelni, Magyarországon jellemzően évente 10-12 gyermek érintett. A Bethesdában a külföldről érkező betegek kezelésének költségét társadalmi összefogások által összegyűjtött forrásokból fedezik. Velkey György elmondta, mindenkire sor fog kerülni, vannak szabad kapacitásai a kórháznak.
A Világgazdaság információ szerint jelenleg előrehaladott tárgyalások zajlanak a Zolgensma-t gyártó Novartis gyógyszercég és a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK) között, az SMA-terápia befogadásáról.
Egy nagyon drága készítményről van szó, betegenként a kezelés ára 700 millió forint körül alakul. Velkey György kérdésre válaszolva elmondta, Nyugat-Európában több országban végeznek ilyen kezelést, de a szomszédos országokban egyelőre nincs olyan központ, ahol SMA-s betegek kezelését vállalnák.
Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, melynek lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez vezet. Az izomsorvadás következtében a gyermekek normál mozgásának fejlődése elmarad. Súlyos esetben a légzőizmok is sorvadnak, és légzési elégtelenség alakul ki, ami miatt gépi légzéstámogatás válik szükségessé.
A világ egyik legdrágább kezelésének tartott génterápiás gyógyszer ezeknek a betegeknek nyújt hatásos segítséget.
A Bethesda kórház a közeljövőben egy Zsombor nevű magyar kisfiú kezelésére készül, ezután pedig a szintén határon túlról érkező, Kárpátalján élő kislány, Anna kezelését kezdik el.
Az eddigi tapasztalatok biztatóak.
Két gyermek már egyáltalán nem, egy pedig csak nappali alváskor igényel légzéstámogatást. Két gyermeknél részlegesen visszatért a nyelésfunkció is
- mondta Mikos Borbála, a Bethesda Gyermekkórház orvos-igazgatója, a génterápiás munkacsoport vezetője.
Hozzátette: azok a gyermekek, akiknek a terápia időpontjában még nem károsodott a nyelésfunkció, valamennyien megőrizték azt, és önállóan táplálkoznak, jól fejlődnek. Ezzel lényegesen megnövekedhetett a nappali szabadságuk és aktivitásuk, ami pedig az értelmi fejlődésüket is nagymértékben segíti. A kezelt gyermekek mozgásában bekövetkezett fejlődés változatos, attól függően, hogy milyen állapotról indultak.
Van, aki tartósan, önállóan ül és játszik, van, aki képessé vált fordulásra, kúszásra, mindegyikük célzottan használja és mozgatja felsővégtagját és a kéz ujjacskáit. Van olyan gyermek is, aki azóta megtette az első lépéseket is
– tette hozzá.
