Befogadta a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK) a Novartis gyógyszercégnek azt a génterápiáját, amelyet SMA-s beteg gyerekek kezelésére használnak – jelentette be Kásler Miklós emberi erőforrások minisztere a Facebookon.
Idén áprilistól egyedi méltányosság alapján elérhetővé válik hazánkban a Zolgensma nevű génterápiás gyógyszer.
A rendkívül drága készítmény alkalmazására korábban szinte kizárólag közösségi adakozással nyílt lehetőség Magyarországon. Az új megállapodás értelmében azonban a gerinceredetű izomsorvadásban szenvedők hamarabb és könnyebben juthatnak majd hozzá a kezeléshez.
Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, melynek lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez vezet. Az izomsorvadás következtében a gyermekek normál mozgásának fejlődése elmarad. Súlyos esetben a légzőizmok is sorvadnak, és légzési elégtelenség alakul ki, ami miatt gépi légzéstámogatás válik szükségessé.
A világ egyik legdrágább kezelésének tartott génterápiás gyógyszer ára 600–650 millió forint között mozog,
de az SMA-as betegek számára hatásos segítséget nyújt.
A hazai kezeléseket a Bethesda Gyermekkórházban végzik, március elején valósult meg a tizedik terápia. Évente Magyarországon 10-12 gyerek születik SMA-val, az ő kezelésüket a NEAK a jövőben egyedi méltányosság alapján biztosítja.
