Megkapta csütörtökön az első nem klinikai tesztben részt vevő beteg a Biogen Alzheimer-kór elleni új gyógyszerének első infúzióját.
Neurológiai szakértők körében azonban nincs konszenzus, hogy az Aduhelm valóban áttörést hoz-e, a friss törzskönyvezés ellenére pedig egyre több a kérdőjel a hatásosságról. A Biogen-részvény árfolyamán meg is látszik, hogy az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerfelügyelet (FDA) engedélyeztetése nem maradt erős visszhang nélkül: az elmúlt öt kereskedési nap összesen 4 százalék mínuszt hozott, igaz, június 7-én a törzskönyvezés hírére 52 százalékkal pattant a kurzus, megközelítve a 2015-ös történelmi rekordot.
A Biogen készítménye húsz éve az első sikeres innováció ezen a terápiás területen,
használatával – gyártója szerint – az Alzheimer-kórban szenvedők kognitív hanyatlási folyamatának lassítása érhető el. Az FDA azonban annak ellenére engedélyezte a szert, hogy ezt egy külső szakértőkből álló független testület tavaly kifejezetten nem javasolta a nem eléggé meggyőző klinikai vizsgálati eredmények láttán. Szakvéleményük mellőzése miatt tiltakozásul a testület három tagja le is mondott, köztük a Harvard Medical School orvosprofesszora, Aaron Kesselheim.
A gyógyszerről először 2016-ban jelentek meg hírek mint ígéretes lehetőségről az Alzheimer-kór kezelésére.
2019 tavaszán azonban a Biogen váratlanul leállította az akkor már harmadik fázisú fejlesztést, szintén egy független szakértői csoport negatív véleménye miatt. Pár hónapra rá – nem kis meglepetést okozva a befektetőinek – mégiscsak beadta a törzskönyvezési kérelmet. Ezt a cég egy nagyobb körben elvégzett teszttel támasztotta alá, amiből azt a következtetést vonta le, hogy az aducanumab hatóanyag képes csökkenteni a betegség korai fázisában a kognitív képességek romlását.
Bár az FDA-nak nem kötelező elfogadnia a külső neurológus szaktekintélyek véleményét, mégis lehet következménye az ügynek. A Public Citizen nevű fogyasztói jogvédő szervezet az eljárásban részt vevő FDA-hivatalnokok lemondását követeli, szerintük a vitatható jóváhagyás a betegek millióiban kelt hamis reményt. Az Alzheimer’s Association statisztikái szerint hatmillió amerikai érintett a betegségben, a szám 2050-ben elérheti a 13 milliót.
Idén a betegségcsoporthoz kapcsolódó összes kiadás 355 milliárd dollárra tehető, s ez az összeg 2050-re triplázódhat.
Az érdekvédők aggasztónak tartják, hogy a klinikai vizsgálatok adatelemzési szakaszában elfogadhatatlan módon működött együtt a szakhatóság és a gyógyszermulti. A civileket az sem nyugtatta meg, hogy az FDA további teszteket vár a Biogentől, amelyeket kilenc év alatt kell elvégeznie.
A Bloomberg véleménycikkében csütörtökön azt taglalta, hogy
az Egyesült Államok rengeteget költhet egy talán nem is hatásos gyógyszerre.
Az évi 56 ezer dolláros kezelési költséget a hatmilliós betegszám ismeretében pedig durván túlzónak tartják. Az is meglepő, hogy a gyógyszer minden Alzheimer-betegnek felírható, holott azt csak a betegség korai szakaszára tesztelték. Reális a veszély, hogy a magas ár csábítóan hat a gyógyszerválasztásban, a Medicare ugyanis a rendelőben beadott gyógyszerek árának 6 százalékát megtéríti az orvosoknak. Ezt eredetileg a tárolási költségek kompenzálására találták ki, de most – akaratlanul – pénzügyi ösztönzővé válhat.
Tavaly 13,4 milliárd dollár volt a Biogen árbevétele,
a Bernstein elemzője szerint az új gyógyszer alaposan átrendezheti a portfóliót, a csúcsévben ugyanis 10 milliárd dollár bevétel is realizálható a készítményen. A várakozásokhoz képest öt-hatszoros árazás és az FDA-döntés okozta kételyek miatt a termék bevezetése nem biztos, hogy zökkenőmentes lesz – írta jegyzetében a Mizuho elemzője.
