Éveket ad a betegeknek a kitüntetett gyógyszer
A myeloma multiplex egy ma még gyógyíthatatlan, csontvelői daganatos betegség, amelyben évente 400 honfitársunk betegszik meg. A rosszindulatú daganatos sejtek a csontvelőben élnek, és a csontokat belülről pusztítva okoznak nagy fájdalmakat és töréseket, de a daganatsejtek termelte anyagok számos súlyos távoli szövődményt is okozhatnak, így vérszegénységet, veseelégtelenséget és gyakori fertőzéseket is. A betegség hagyományos kezelése csonterősítő infúziók adása mellett a daganatsejteket pusztító kemoterápia adásából áll, 65 éven aluli betegeknél kiegészítve korán végzett őssejtátültetéssel is. Bár ez a terápiás megközelítés a betegek többségénél hatásos, a visszaesés néhány éven belül elkerülhetetlen, és a visszaeső betegek megfelelő kezelése a közelmúltig nem volt megoldott.
A Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társaság 2008. évi díjával azt a 2004-ben törzskönyvezett gyógyszert ismerte el, mely a daganatos betegek eme visszaeső csoportjánál hozott először átütő sikert. Ezek a betegek azért nem reagáltak megfelelően az alkalmazott gyógyszerelésre, mert az orvosok ismerős irányból kíséreltek meg csapást mérni a daganatos sejtekre, és idővel a tumorsejtek már felvértezve várták az újabb kemoterápiát. A kitüntetett innovatív gyógyszer azonban szokatlan irányból támadja a daganatsejteket, és így azok általában ellenállásra képtelenek. Miért éppen a myelomában, ebben az „egzotikusnak” tűnő daganatos betegségben bizonyult elsőként hatékonynak ez a szer? Pontosan a myeloma korábban már említett sajátos tulajdonsága miatt, hogy a tumorsejtek nagy menynyiségű kóros fehérje termelésével károsítani képesek a betegek távoli szerveit. Ugyanis a nagy mennyiségű kóros fehérje termelése megterhelő az ilyet előállító sejtek számára, sok tévesen létrehozott fehérjét le is kell bontaniuk – az új gyógyszer ezt a sejten belüli fehérjebontást gátolva okozza a daganatsejtek „kollektív öngyilkosságát”. A megszokottól eltérő támadáspont a megszokottól eltérő mellékhatásprofillal jár: a kezelt betegeknél nem fordul elő hajhullás, és nem jellemző a citosztatikus kezeléseknél szokásos fehérvérsejtszám-csökkenés (viszont gyakori a kéz- és lábzsibbadás). Új támadáspontjának köszönhetően a gyógyszer jól kombinálható régóta ismert és hatásos daganatgátló szerekkel, a kombináció a tumorellenes hatás megsokszorozódásával járhat. A visszaeső vagy terápiára nem reagáló indikációs körben a magyar betegek 2006 óta részesülhetnek bortezomibot tartalmazó kezelésben, és az eredmények nem maradtak el. Sok betegnél a daganat kimutathatatlan szintűre zsugorodott, és újra teljes életminőség jöhetett létre, beleértve a sportolást, sőt a gyermekvállalást is!
Kiderült, hogy további váratlan kedvező mellékhatásként a gyógyszer fokozza a csontvelői őssejtekből a csontképző sejtek képződését, így erősítve meg a myeloma által korábban megrágott csontokat. Mindezen kedvező tapasztalatok alapján nem tekinthető véletlen szerencsének a Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társaság 2008. évi díjának elnyerése, amely hasonló külföldi elismeréseket (pl. 2006-os Prix Galien Nagydíj) követően már a magyar betegekkel szerzett kiváló korai eredményeket is figyelembe véve született meg. Tavaly mintegy 7000 ampullányi gyógyszert váltottak ki kezelésükhöz a magyar myelomás betegek, teljes társadalombiztosítási támogatással, külön kérvényezés nélkül, mindössze 300 forintos dobozdíjért. A tb-kassza a gyógyszernek elkülönített éves keretet biztosított, amely tavaly 1,8 milliárdot tett ki.
Az elmúlt év az új kutatási eredmények fényében az indikációs kör európai uniós központi kiterjesztését is meghozta, 65 éven felüli, őssejtátültetésre nem alkalmas myelomás betegeknél a bortezomibot – kemoterápiás szerekkel kombinálva – már frissen diagnosztizált betegek kezelésére is javasolták. A jelszó: kétszer ad, ki gyorsan ad – a jól megválasztott bortezomibgerincű gyógyszer-kombináció az előkezeletlen betegek háromnegyed részénél a daganat minden jelének eltűnését okozhatja. Magyarországon ebben a klinikai helyzetben a beteg a kezeléséhez egyedi méltányosság alapján – a gyógyszer magas ára miatt – az OEP-től kérhet támogatást. A kilencvenes években tapasztalt, a legnagyobb amerikai és nyugat-európai centrumok eredményei alapján az átlagosan hároméves myelomás túlélés ma már évtizedesre nőtt; ebben ez eredményben az Év Gyógyszere 2008-as nyertesének kulcsszerepe van. Ugyanakkor a gyógyszerkutatás és -fejlesztés nem lankadhat, a jó eredmények ellenére szükség van további hatóanyagok terápiás bevonására: a daganatsejtek a mikrobákhoz hasonlatosan ellenálló képességet fejleszthetnek ki minden, még a leghatékonyabb daganatellenes készítmény ellen is. Ennek a kutatásnak a finanszírozása az egyik magyarázata az innovatív gyógyszertermékek magasabb árának. Természetesen a gyógyszerfejlesztéshez társuló laboratóriumi diagnosztika is az igényeknek megfelelő fejlődést mutat: olyan tesztek rutinbevezetése várható a közeli jövőben, melyek segítségével előre megjósolható a betegek számára legkedvezőbb gyógyszer-kombináció. Az innovatív új készítmények árát is figyelembe véve ez valóban húsba vágóan fontos fejlesztés.
A gyógyszerfejlesztés másik csapásiránya a már meglévő és hatásos készítmények tesztelése más kórformákban. Noha a díjnyertes bortezomib éppen a myelomában kiemelkedő hatékonyságának hátterében e daganatsejtek jellegzetes karaktere áll, a gyógyszer már egy másik kórképben is bizonyított, így az Egyesült Államokban a törzskönyvét a myelomán túl is kiterjesztették. A folyamatban lévő vizsgálatok száma pedig alig követhető: a speciális és szerencsére ritka kórképek gyógyszere idővel várhatóan a daganatellenes kezelés általános fegyvertárának fontos részévé válhat, így a népbetegségnek számító rákos daganatok terápiája is egyre eredményesebbé válhat.
A szerző a Fővárosi Önkormányzat Egyesített Szent István és Szent László Kórház hematológiai és őssejt-transzplantációs osztályának hematológusa
